世界中の公的・民間の医療機関が、医療製品の開発と評価における「リアルワールドエビデンス」（RWE）の重要性をますます認識するようになり、多くの組織が試験的なプロジェクトを立ち上げ、機会を探るための政策的な指針を求めています。バイオ医薬品企業は何年も前からRWEに取り組んできましたが、体外診断用医薬品メーカーと臨床検査室がこうした取り組みに加わり始めたのは、まだごく最近です。
では、RWEとはそもそも何で、なぜ臨床検査室にとって重要なのでしょうか?もう少し詳しく見ていきましょう。
リアルワールドエビデンス臨床試験（RWE）とは何でしょうか?
RWEとは、「リアルワールドデータ（RWD）」を集約・解析してエビデンスを生み出すことに重点を置くアプローチです。RWDとは、集団の健康状態や治療・診断・医療サービスのパフォーマンスについて、リアルタイムの洞察を提供する多様なデータソースを総称する用語です。これらのデータセットを活用することで、医療関係者はさまざまな介入の開発、評価、規制、モニタリングのプロセスを効率化することを目指しています。
RWDは、電子カルテや患者レジストリに加え、ウェアラブル機器から得られる診断情報、デジタルバイオマーカー、臨床検査データセットなど、さまざまな情報源から収集することができます。RWDの多様性、規模、リアルタイム性により、データの生成および解析に関して、従来のアプローチと比べて多くの利点が得られます。例として、次のような点が挙げられます:
- より短時間でより多くのデータを収集することで、研究開発を促進し、臨床試験の効率を高めることができます。
- 規制当局への申請を支援するためにRWEを活用することで、医療製品のコンセプトから市場投入までのギャップを短縮できます。
- ペイシェントジャーニー全体を通じて、医療製品の安全性、有効性および効果についての理解をより深めるうえで役立ちます。
RWEへの関心は長年にわたって高まり続けていましたが、COVID-19パンデミックはその可能性を示すうえで大きな役割を果たしました。例えば英国では、ある救急外来が人工知能（AI）を用いて、診断時間を病院到着後24時間から1時間に短縮する検査室中心の迅速なCOVID-19トリアージプロセスを導入しました[1]。AIを活用したスクリーニングは、実世界データ（RWE）の応用とそのもたらす利点を浮き彫りにする：より良い患者ケア、臨床資源の効率的な活用、そしてより良い治療成果である。
新たなRWE政策フレームワーク
医療関係者が持続可能なRWEエコシステムを構築するためには、その活用を後押しするポリシーと規制環境が不可欠です。貿易団体であるアジア太平洋医療技術協会（APACMed）が最近発行した、アジアにおけるRWEエコシステムに関するホワイトペーパーでは、基準策定、キャパシティビルディング、協働といった分野で、より強固な政策フレームワークと基盤インフラを整備することが求められています[2]。
長期的には、バイオ医薬品から医療デバイス、臨床検査室に至るまで、RWE の分野にさらに多くの参加者と貢献者が存在するほど RWE は繁栄するため、能力構築は堅牢な RWE エコシステムを実現するための重要な活動となります。そのためには、RWE の養子縁組をサポートするという共通のビジョンを持つ政府、業界、患者、臨床検査室、その他の関係者間の思慮深い協力が必要です。
オーストラリアの医薬品行政局医療機器・製品品質部門の第一次官、トレーシー・ダフィー氏は、APACMedホワイトペーパー発表ウェビナーで次のように述べています。「ホワイトペーパーで示されたRWEに対する業界のコミットメントと努力は、政府などの他のエコシステム関係者が推奨事項を受け入れ、実行すべき作業の責任を築くという点で、相互に返答される必要があると思います」。
臨床検査室への影響
臨床検査室の RWE エコシステムへの参加はこれまで限られていましたが、検査室には RWD の作成と RWE の養子縁組に不可欠な部分となる大きな未開発の可能性があります。医療上の意思決定の多くは臨床検査結果に基づいて行われるため、これらの情報源から得られるデータは、診断の精度向上と患者ケア全体の改善にとって非常に重要な価値を持ちます。
「ラボのRWDは、診断検査室、プロバイダー、支払者、製造業者、政府機関、患者などから成るヘルスケアエコシステム全体において、非効率性を減らし、利害関係者間の情報サイロを埋める可能性があります」と、ロシュ・ダイアグノスティックス アジア太平洋地域の政策と戦略パートナーシップリーダーであり、RWEに関するAPACMedレポートの共同執筆者でもあるVarun Veigas氏は述べています。
「こうした情報共有により、関係者全員が新たな知見を生み出し、価値に基づくケアをサポートし、患者にとってより良い健康成果を実現できるようになります」と、APACMedのデジタルヘルス委員会における中国センター・オブ・エクセレンスの議長と償還ワーキンググループの副議長も務めるベイガス氏は付け加えた。
例えば、患者プロファイルのデータは、これまで十分に評価されてこなかったコホートからの示唆を明らかにし、特にアジア太平洋地域のような多様な地域における研究デザインに影響を与える可能性があります。研究デザインのなかで、RWDを用いることで、特定のコホートに対する基準値区間を効率的かつ低コストで設定することができます。そのためには、臨床検査データを標準化する必要があります[3]。
RWD／RWEの活用事例はすでに数多く現れており、次のステップは、収集されたデータを洞察へと変換し、ケアの変革やアウトカムの予測に役立てていくことになります。ラボマネージャーや幅広い臨床検査コミュニティは、アジア太平洋地域におけるRWDとRWEの活用モデル設計を主導し、すべてのステークホルダーのニーズを満たしつつ、患者さんにとってもプラスの影響をもたらすことを確実にする役割を担うことができます。
この記事の調査と執筆は、トロント大学の独立コンサルタント兼非常勤講師である Navi Boparai 氏が担当しました。
参考文献：
[1] Soltan, A., Yang, J., Pattanshetty, R., Novak, A., Yang, Y., Rohanian, O., Beer, S., Soltan, M., Thickett, D., Fairhead, R., Zhu, T., Eyre, D., Clifton, D., Watson, A., Bhargav, A., Tough, A., Rogers, A., Shaikh, A., Valensise, C., Lee, C., Otasowie, C., Metcalfe, D., Agarwal, E., Zareh, E., Thangaraj, E., Pickles, F., Kelly, G., Tadikamalla, G., Shaw, G., Tong, H., Davies, H., Bahra, J., Morgan, J., Wilson, J., Cutteridge, J., O’Byrne, K., Farache Trajano, L., Oliver, M., Pikoula, M., Mendoza, M., Keevil, M., Faisal, M., Dole, N., Deal, O., Conway-Jones, R., Sattar, S., Kundoor, S., Shah, S.及びMuthusami, V., 2022. 救急治療のための迅速かつ検査不要の COVID-19 トリアージの現実世界での評価: 人工知能によるスクリーニングの外部検証とパイロット展開。ランセットデジタルヘルス、4(4)、pp.e266-e278。
[2] APACMed.2022. APAC におけるリアルワールドエビデンスの推進 – 政策立案者にとっての重要な考慮事項 – APACMed。 ［オンライン］閲覧可能：
[3] Ma, C., Wang, X., Wu, J., Cheng, X., Xia, L., Xue, F.及び Qiu, L., 2020. 検査医療におけるリアルワールド・ビッグデータ研究：現状、応用、および今後の検討課題。臨床生化学、84、pp.21-30。
