Khi các tổ chức chăm sóc sức khỏe công và tư trên toàn thế giới ngày càng nhận thức được sức mạnh của “bằng chứng thực tế” (RWE) trong việc phát triển và đánh giá các sản phẩm y tế, nhiều tổ chức đang triển khai các chương trình thí điểm và tìm kiếm hướng dẫn chính sách để khám phá cơ hội này. Trong khi các công ty dược phẩm sinh học đã hoạt động liên quan đến RWE trong nhiều năm, các nhà sản xuất chẩn đoán trong ống nghiệm và phòng xét nghiệm lâm sàng mới chỉ bắt đầu tham gia vào những nỗ lực này.
Nhưng RWE thực chất là gì và tại sao lại có ý nghĩa quan trọng đối với các phòng xét nghiệm lâm sàng? Hãy xem xét kỹ hơn.
Các thử nghiệm lâm sàng dựa trên bằng chứng thực tế (RWE) là gì?
RWE là việc tạo ra bằng chứng từ việc tổng hợp và phân tích “dữ liệu thực tế” (RWD), một thuật ngữ bao gồm nhiều nguồn dữ liệu cung cấp thông tin chuyên sâu theo thời gian thực về sức khỏe dân số và hiệu quả của các phương pháp điều trị, chẩn đoán và dịch vụ y tế. Bằng cách tận dụng các tập dữ liệu này, các bên liên quan trong lĩnh vực chăm sóc sức khỏe mong muốn hợp lý hóa quá trình phát triển, đánh giá, điều chỉnh và theo dõi nhiều biện pháp can thiệp khác nhau.
RWD có thể đến từ nhiều nguồn khác nhau, chẳng hạn như hồ sơ y tế điện tử, hệ thống đăng ký bệnh nhân và thông tin chẩn đoán từ thiết bị đeo, dấu ấn sinh học kỹ thuật số và tập dữ liệu từ phòng xét nghiệm lâm sàng. Tính đa dạng, quy mô và tính chất thời gian thực của RWD mang lại nhiều lợi thế so với các phương pháp tiếp cận truyền thống hơn trong việc tạo và phân tích dữ liệu. Những ví dụ bao gồm:
- Thúc đẩy hoạt động nghiên cứu và phát triển cũng như triển khai các thử nghiệm lâm sàng với hiệu quả được cải thiện bằng cách thu thập khối lượng dữ liệu lớn hơn trong thời gian ngắn hơn
- Rút ngắn khoảng cách từ khái niệm sản phẩm y tế đến triển khai trên thị trường bằng cách sử dụng RWE để hỗ trợ việc nộp đơn xin cấp phép
- Cung cấp hiểu biết tốt hơn về tính an toàn, hiệu quả và hiệu suất của các sản phẩm y tế trong suốt hành trình của bệnh nhân
Trong khi sự quan tâm đến RWE ngày càng tăng trong nhiều năm, đại dịch COVID-19 đã giúp thể hiện tiềm năng của RWE. Ví dụ: tại Vương quốc Anh, một khoa cấp cứu đã triển khai quy trình phân loại COVID-19 nhanh chóng, tập trung vào phòng xét nghiệm bằng cách sử dụng trí tuệ nhân tạo (AI) để giảm thời gian chẩn đoán từ 24 giờ xuống còn một giờ khi đến bệnh viện [1]. Việc sàng lọc có AI hỗ trợ làm nổi bật ứng dụng của RWE và những lợi ích thu được: chăm sóc bệnh nhân tốt hơn, sử dụng các nguồn lực lâm sàng hiệu quả hơn và kết quả lâm sàng tốt hơn.
Khung chính sách về RWE đang xuất hiện
Để các bên liên quan trong lĩnh vực chăm sóc sức khỏe có thể xây dựng một hệ sinh thái RWE khả thi, môi trường chính sách và quy định phải hỗ trợ việc sử dụng hệ sinh thái này. Một sách trắng gần đây về hệ sinh thái RWE đang xuất hiện ở Châu Á của Asia Pacific Medical Technology Association (APACMed), một nhóm thương mại, kêu gọi thiết lập khung chính sách mạnh mẽ hơn và cơ sở hạ tầng nền tảng trong các lĩnh vực như phát triển tiêu chí, xây dựng năng lực và hợp tác [2].
Về lâu dài, RWE sẽ phát triển mạnh mẽ khi có nhiều người tham gia và đóng góp hơn trong lĩnh vực này, từ dược phẩm sinh học, thiết bị y tế đến phòng xét nghiệm lâm sàng, vì vậy xây dựng năng lực là hoạt động quan trọng để tạo ra một hệ sinh thái RWE mạnh mẽ. Điều này đòi hỏi sự hợp tác thận trọng giữa chính phủ, ngành công nghiệp, bệnh nhân, phòng xét nghiệm lâm sàng và các bên liên quan khác với tầm nhìn chung là hỗ trợ việc áp dụng RWE.
Theo như Tracey Duffy, Phó Bí thư Thứ nhất, Ban Thiết bị Y tế và Chất lượng Sản phẩm của Cục Quản lý Dược phẩm và Thiết bị Y tế tại Úc đã phát biểu trong hội thảo trực tuyến ra mắt sách trắng của APACMed: “Tôi nghĩ rằng những cam kết và nỗ lực của ngành đối với RWE được nêu trong sách trắng cần phải được đáp lại, xét về các bên liên quan khác trong hệ sinh thái như chính phủ tiếp nhận các khuyến nghị và xây dựng trách nhiệm đối với các công việc cần thực hiện”.
Ý nghĩa đối với các phòng xét nghiệm lâm sàng
Mặc dù sự tham gia của các phòng xét nghiệm lâm sàng trong hệ sinh thái RWE cho đến nay vẫn còn hạn chế nhưng các phòng xét nghiệm có tiềm năng to lớn và chưa được khai thác để trở thành một phần không thể thiếu trong quá trình tạo RWD và áp dụng RWE. Vì phần lớn các quyết định y tế được đưa ra dựa trên kết quả từ phòng xét nghiệm lâm sàng nên dữ liệu tạo ra từ những nguồn này vô cùng có giá trị trong việc cải thiện chẩn đoán và hoạt động chăm sóc bệnh nhân nói chung.
Varun Veigas, Lãnh đạo Chính sách và Quan hệ Đối tác Chiến lược tại Roche Diagnostics Asia Pacific và đồng tác giả của báo cáo của APACMed về RWE, cho biết: “RWD trong phòng xét nghiệm có tiềm năng giảm thiểu tình trạng thiếu hiệu quả và lấp đầy khoảng trống trong các silo thông tin giữa các bên liên quan trong toàn bộ hệ sinh thái chăm sóc sức khỏe gồm các phòng xét nghiệm chẩn đoán, nhà cung cấp, bên thanh toán, nhà sản xuất, cơ quan chính phủ và bệnh nhân”.
Veigas, người cũng là Chủ tịch của China Centre of Excellence và Phó Chủ tịch của Reimbursement Working Group thuộc Digital Health Committee của APACMed, cho biết thêm: “Việc chia sẻ thông tin này, đổi lại, sẽ cho phép tất cả các bên tạo ra những thông tin chuyên sâu mới, hỗ trợ chăm sóc dựa trên giá trị và mang lại kết quả sức khỏe tốt hơn cho bệnh nhân”.
Ví dụ: dữ liệu từ hồ sơ bệnh nhân có khả năng tiết lộ thông tin chuyên sâu từ các đoàn hệ chưa được đại diện đầy đủ và tác động đến cách thiết kế nghiên cứu, đặc biệt là ở một khu vực đa dạng như Châu Á – Thái Bình Dương. Trong thiết kế nghiên cứu, RWD có thể thiết lập các khoảng tham chiếu cho các đoàn hệ chuyên biệt theo cách hiệu quả và tiết kiệm chi phí. Điều này đòi hỏi dữ liệu phòng xét nghiệm phải được tiêu chuẩn hóa [3].
Đã có một số ứng dụng của RWD/RWE xuất hiện và vùng đất hoang tiếp theo sẽ là khai thác dữ liệu được thu thập thành những thông tin chuyên sâu giúp chuyển đổi việc chăm sóc và thậm chí tiên đoán kết quả lâm sàng. Các nhà quản lý phòng xét nghiệm và cộng đồng phòng xét nghiệm lâm sàng rộng lớn hơn có thể đi đầu trong việc thiết kế mô hình sử dụng RWD và RWE tại Châu Á – Thái Bình Dương, đảm bảo đáp ứng nhu cầu của tất cả các bên liên quan và cũng tác động tích cực đến bệnh nhân.
Việc nghiên cứu và soạn bài viết này có sự đóng góp của Navi Boparai, Cố vấn Độc lập kiêm Giảng viên Thỉnh giảng tại University of Toronto.
Tài liệu tham khảo:
[1] Soltan, A., Yang, J., Pattanshetty, R., Novak, A., Yang, Y., Rohanian, O., Beer, S., Soltan, M., Thickett, D., Fairhead, R., Zhu, T., Eyre, D., Clifton, D., Watson, A., Bhargav, A., Tough, A., Rogers, A., Shaikh, A., Valensise, C., Lee, C., Otasowie, C., Metcalfe, D., Agarwal, E., Zareh, E., Thangaraj, E., Pickles, F., Kelly, G., Tadikamalla, G., Shaw, G., Tong, H., Davies, H., Bahra, J., Morgan, J., Wilson, J., Cutteridge, J., O’Byrne, K., Farache Trajano, L., Oliver, M., Pikoula, M., Mendoza, M., Keevil, M., Faisal, M., Dole, N., Deal, O., Conway-Jones, R., Sattar, S., Kundoor, S., Shah, S. and Muthusami, V., 2022. Real-world evaluation of rapid and laboratory-free COVID-19 triage for emergency care: external validation and pilot deployment of artificial intelligence driven screening. The Lancet Digital Health, 4(4), pp.e266-e278.
[2] APACMed. 2022. Advancing Real World Evidence in APAC – Key Considerations For Policymakers – APACMed. [trực tuyến] Có tại:
[3] Ma, C., Wang, X., Wu, J., Cheng, X., Xia, L., Xue, F. and Qiu, L., 2020. Real-world big-data studies in laboratory medicine: Current status, application, and future considerations. Clinical Biochemistry, 84, pp.21-30.
